Una speranza per tutti i bimbi affetti da SMA. L'AIFA verso l'approvazione del farmaco più costoso al mondo.

La notizia che famiglie e bambini affetti da Sma stavano aspettando da mesi è in dirittura d'arrivo.

L'approvazione della terapia genica per il trattamento dell'Atrofia muscolare spinale è quanto mai vicina: il presidente Aifa Giorgio Palù ha convocato lunedi 8 marzo alle 9 un consiglio straordinario. 

All'ordine del giorno la possibilità di estendere il trattamento a base di Zolgensma - il farmaco più costoso al mondo -  ai piccoli pazienti con più di sei mesi in maniera totalmente gratuita e a carico del Sistema Sanitario Nazionale così come sollecitato da Leggo nei mesi scorsi. 

 Una decisione che segnerà il punto di svolta nelle vite delle decine di bambini. La terapia genica, approvata dall'Aifa in Italia nel novembre 2020 solo per i neonati al di sotto dei sei mesi d'età, è in grado di sostituire - se iniettata in tempo - attraverso un gene artificiale quello malato ripristinando le normali funzioni dei motoneuroni e restituire così una vita dignitosa.